国投创业日前宣布领投基因疗法企业四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”），支持公司现有多个产品管线的临床推进和临床前管线拓展，加快针对遗传病和难治性常见病的原创项目研发进度。

至善唯新成立于2018年6月，是一家专注于重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药开发的科技生物技术公司，已完成rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局，在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面，拥有多项全球领先的专利与技术，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个领域。

rAAV载体与其他病毒载体相比, 具备感染能力强、可持续表达目的基因、无致病性和非基因组整合等优点, 已成为体内基因治疗的主要病毒载体。

至善唯新专注于原创性研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳筛选优化平台，覆盖了基因药物研发的各要素。公司拥有领先的新型痘—腺病毒rAAV生产系统，建立了200L悬浮293细胞三质粒转染的生产平台，并正在开发痘腺病毒生产平台，进一步降低生产成本，提高基因治疗的可及性，为中国患者生产能够负担的rAAV基因新药。

至善唯新首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件，是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标序列基因治疗产品。目前该产品已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究。

至善唯新拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队。创始人董飚教授从事rAAV研究多年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。核心团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、注册申报、临床试验和运营管理等方面均拥有丰富经验。

随着基金治疗技术的发展，基因药物有可能从根本上治愈一些常规疗法不能解决的疾病，有望实现“一次给药，长期有效，甚至终生治愈”的突破性疗效，是国家“十四五”生物医药发展的重要战略方向。国投创业已在细胞及基因治疗（CGT）领域进行了多点布局，支持产业快速发展和生态构建。

至善唯新以研发“国人用得起的基因药物”为使命，建立了自主创新的高效rAAV基因治疗研发和转化平台，集基础研究、基因治疗药物研发和临床级重组病毒产业化制备能力于一体。创始人董飚教授在基因治疗领域，尤其是血友病领域有长期的研究积累，是中国科学家践行自主创新科技成果转化、造福病患的典范。国投创业将充分发挥自身平台优势，对接产业资源，支持疗效更好、可及性更强的基因治疗创新药早日上市。