国投创业日前宣布，领投全球创新型小核酸药物开发企业中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司（简称“中美瑞康”），支持企业加快数个临床前项目推进到临床阶段、中试GMP设施建设以及国际化进程。

中美瑞康由RNA激活（RNAa）技术的发现者李龙承博士于2017年创立，致力于以“RNA激活”技术为核心的创新型核酸药物研发。

RNA激活（RNAa）技术是目前唯一能够实现内源性基因激活并已进入临床验证的颠覆性技术，小激活RNA（saRNA）药物作为核酸药领域至关重要的一份子，通过重新开启内源性基因的表达、恢复蛋白质的天然功能来治疗疾病，有望填补现有靶向治疗药物只能抑制靶基因靶蛋白表达的巨大空白。在创新药蓬勃发展的今天，核酸药被认为将带来“除小分子药和抗体药之外的第三次制药浪潮”。

中美瑞康在短短四年多时间里积极推进十余条saRNA药物研发管线，管线适应症涵盖遗传病、肿瘤、肝脏靶点、中枢神经、眼科疾病等多个领域，目前已有4条管线处于临床前开发阶段。同时，公司搭建了具有独立自主知识产权的“Smart-TTC”和“SCAD”两大关键技术平台。

2021年以来，中美瑞康在管线进展方面，快速推进一个项目进入IND-enabling开发阶段；知识产权方面，申报多项与saRNA和递送系统相关的专利，进一步完善知识产权体系；团队搭建方面，持续吸引行业精英加入公司，目前团队规模已近50人。

李龙承博士表示，中美瑞康的愿景是为每一个基因配备一把开启表达的钥匙，达到治疗疾病的目的，以满足巨大未满足的临床需求，造福广大患者。依托高度差异化的平台技术、丰富的产品管线、砥砺深耕的原创团队，我们憧憬更具突破性的成果。

RNA激活是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有非常广阔的应用前景。中美瑞康立足中国面向全球，倚赖其独具特色的创新研发能力和高度差异化的平台技术，在罕见病、肿瘤、肝脏靶点的代谢及血液系统疾病等领域取得了迅速进展。公司同时重视并开展与国内外大型药企的紧密联系，获得业内多家头部企业的合作认可。我们持续看好中美瑞康的极大潜力并给予厚望，期待团队能够在小核酸药物领域取得进一步突破，完善国投创业在生物医药生态体系构建上的重要布局。国投创业将从行业资源、生态体系内业务互补与资金支持等各个方面，助力中美瑞康进一步成长和发展，以推动我国创新药科技成果的快速转化。